Faire de la lutte contre les maladies rares une priorité à l'échelon européen 

Maladie

Le généticien et député du Gard, Philippe Berta, a récemment émis la proposition d’inscrire les maladies rares parmi les priorités transversales de la Présidence française du Conseil de l'Union européenne en 2022. Interview. 

Qu’est-ce qu’une maladie rare ? Combien de malades compte-on en France et combien de pathologies différentes ? 

Une maladie rare est définie comme telle par son incidence au sein de la population, soit moins d’une personne sur 2000. On estime à plus de 7000 les maladies rares déjà décrites, chiffre qui continuera à évoluer. Le nombre de nos concitoyens concernés est donc de l’ordre de 3 millions en France, 35 millions en Europe, dont plus de 80% d’enfants. Les cancers pédiatriques forment une petite sous-population de ces maladies rares et sont soignés dans plus de 80% des cas.

Vous êtes président du groupe “Maladies rares” à l’Assemblée nationale. Quel rôle joue la France dans la lutte contre ces maladies rares ? 

La France, à travers ses trois plans nationaux maladies rares (le 3e s’achevant l’an prochain), a été princeps dans l’organisation des 23 filières maladies rares par grands systèmes (système nerveux, muscle, etc) qui coordonnent les quelques 109 centres de référence multi-sites localisés dans nos différents hôpitaux. Le portail Orphanet qui regroupent ces pathologies et l’état des connaissances correspondantes de chacune d’entre elles a été développé en France par le Pr Ségolène Aymé et mis à disposition à l'échelon européen participant à la mise en place à l'alliance Eurordis qui regroupe 970 associations dans 74 pays.

L’ARN Messager s'est révélé au grand public avec la crise sanitaire du coronavirus, et s'avère être prometteur contre d'autres maladies. Est-il une piste de recherche contre certaines maladies rares ?

Les perspectives de thérapies dans le monde des maladies rares sont multiples. Elles sont d'abord liées à l'amélioration de l'accès au diagnostic, en particulier en France, et sont de nature multiple: repositionnement de thérapies existantes, thérapies géniques et thérapies cellulaires. Les premières thérapies sont sur le marché, des milliers d'essais cliniques sont en cours. Le modèle économique reste à être mieux défini. La thérapie à l'ARN messager est d'ores et déjà une piste pour d'autres vaccinations, pour des approches en oncologie, mais pour les maladies rares, elle n'est pas à écarter mais encore très en amont.

Vous souhaitez inscrire les maladies rares parmi les priorités transversales de la Présidence française du Conseil de l'Union européenne en 2022. En quoi l’Union européenne est-elle l’avenir de la recherche, face à l’insuffisance des budgets nationaux et à la concurrence internationale ?

Les avancées autour de l'organisation européenne du monde des maladies rares ont été permises lors de la présidence européenne française précédente, et il est temps que cette dynamique soit relancée. C'est cet échelon européen qui permet la recherche et le développement de nouvelles thérapies sur le plan budgétaire, tout en assurant un nombre de patients en nombre suffisant pour le développement clinique et enfin pour attirer les industriels. Il faut aussi savoir que le monde des maladies rares se retrouve en première ligne pour la découverte de thérapies innovantes mais aussi pour penser au modèle économique associé. Deux questions majeures qui seront celles demain pour des pathologies plus communes (cancer, neuro-vieillissement...) dans le cadre de la médecine personnalisée qui s'impose et s'imposera à nous.

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